Neuroblastoma e tumori pediatrici, Gaslini in prima linea

Grande partecipazione oggi a Genova al CISEF Gaslini al convegno “Neuroblastoma  1976 -2016: esperienze e prospettive”, che ha visto riuniti i maggiori esperti italiani per fare il punto su inquadramento diagnostico, trattamento e nuove prospettive per il futuro nella cura e la ricerca su questa forma tumorale dell’infanzia.

Il neuroblastoma è il più frequente tumore solido extracranico dell’età pediatrica, con circa 150 casi diagnosticati annualmente in Italia. Nel 1976 venne elaborato il primo protocollo diagnostico-terapeutico italiano, coordinato dall’Istituto Giannina Gaslini.  Allora la guarigione da questa neoplasia riguardava appena il 25% dei casi, ma i miglioramenti verificatisi nei 40 anni intercorsi dal 1976 ad oggi hanno portato ad un progressivo incremento, fino all’ attuale 70%.

Dal 1976 ad oggi molta è stata la strada fatta in molti settori di ricerca su questo tumore: dalla diagnostica per immagini, alla biologia, istologia e terapia. E’ stato creato proprio all’Istituto Gaslini un Registro Neuroblastoma che raccoglie preziose informazioni cliniche e biologiche di più di 3500 casi italiani e una bio-banca con oltre 20.000 campioni biologici. La collaborazione tra i tutti i centri pediatrici italiani ha portato a curare allo stesso livello dei migliori centri europei più del 90% dei bambini affetti da questa malattia, grazie anche al sostegno, non solo economico, di Associazione e Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma.

Tuttavia, i progressi fatti nella cura sono dovuti in gran parte ad un uso intensivo di chemioterapia, chirurgia e radioterapia, con pesanti tossicità per i bambini, il 30%  dei quali ancora soccombe alla malattia;  tutto ciò rende necessario proseguire l’impegno di ricerca nei confronti del neuroblastoma, per una terapia sempre più mirata e a misura di bambino e un indispensabile miglioramento delle nostre capacità di cura. Oggi una terapia personalizzata inizia a realizzarsi grazie allo sviluppo di nuovi programmi terapeutici basati sull’immunoterapia.

Lunedì 28 novembre alle 14.30 nell'Aula Magna dell'Istituto Gaslini prosegue l’impegno dei clinici e dei ricercatori del Gaslini nella lotta al Neuroblastoma, che hanno organizzato insieme ai colleghi dell’IIT, Istituto Italiano di Tecnologia una giornata di studio dedicata alle nuove tecnologie in ambito oncologico infantile dal titolo Nanoparticles for Drug Delivery”.

La giornata di lavori si concentrerà sul trattamento dei pazienti affetti da tumori solidi pediatrici, quali in Neuroblastoma, il più frequente tumore solido extracranico dell’età pediatrica. Obiettivo è quello di individuare terapie personalizzate, in grado di utilizzare le potenzialità delle nanotecnologie, in modo da massimizzare l’efficacia degli interventi chirurgici, riducendo la possibilità di ritorno della malattia o eliminarla selettivamente.

Lo sviluppo di nuove terapie efficaci è il focus dell’attuale medicina oncologica, che sfrutta la ricerca  nel campo delle nanotecnologie e del rilascio intelligente di farmaci (drug delivery), in modo da ottenere terapie antitumorali in cui il rilascio del farmaco avviene direttamente sul tessuto tumorale, definito nei tempi, quantità e tipologia in base al profilo genetico-proteomico del paziente. La capacità di veicolare il farmaco antitumorale solo in una zona specifica del corpo, il tessuto malato, e in maggiore quantità, è il primo elemento distintivo della “medicina di precisione”, che permette così di ridurre gli effetti collaterali dei chemioterapici. 
Il Seminario è stato organizzato dall’Unità di Terapie Sperimentali Oncologiche del Gaslini, diretta da Mirco Ponzoni, che ha svolto nel corso degli anni studi innovativi per caratterizzare i tumori pediatrici sia a livello fenotipico che molecolare e per disegnare nuovi approcci terapeutici. La tavola rotonda avrà anche un forte connotato didattico perchè il professor Paolo Decuzzi, direttore del Laboratory of Nanotechnology for Precision Medicine dell’ IIT, racconterà lo sviluppo della fabbricazione di nanoparticelle  biocompatibili utilizzabili come “navicelle” per il trasporto dei farmaci all’interno del corpo umano e il dottor Fabio Pastorino, contrattista Senior dell’Unità di Terapie Sperimentali Oncologiche del Gaslini, illustrerà come tali tecnologie possono essere direzionate alle cellule tumorali e alla vascolatura tumorale del Neuroblastoma. 

Negli ultimi 20 anni, nonostante un approccio terapeutico multimodale, la prognosi dei bambini con la forma più aggressiva di Neuroblastoma (metastatica) non è migliorata in modo significativo ed è assestata intorno al 30-40%.  Numerosi studi clinici di fase I/II attuati, o attualmente in corso in tutto il mondo, non hanno dato alcun beneficio ai pazienti con Neuroblastoma refrattario o recidivato; in questi pazienti la prognosi a 5 anni è inferiore al 5-10%. Da qui l’urgenza di disegnare nuovi approcci terapeutici, sempre più personalizzati. 
Per avvicinarsi all’identificazione di una terapia personalizzata, i due gruppi di ricerca stanno sviluppando innovative piattaforme nanotecnologiche e modelli di sperimentazione preclinica realizzati con cellule tumorali direttamente prelevate da paziente.